異染性腦白質營養不良是因為患者身體內部的基因序列發生了錯誤。患有此病的嬰兒出生時看上去是健康的。但隨著年齡的增長，到了1至2歲時，他們的大腦會受到破壞，從而出現運動少、行動力減弱的癥狀，

盡管治療效果顯著，不過比菲醫生也指出，所有的治療方法都會有副作用，還要繼續跟蹤研究這3名接受治療的患者。到目前為止，他們還未出現異常，身體狀況良好。“之前的經驗表明，基因療法可以得到更好的完善，所以我們會比之前做的更好，”比菲說。

路易?納爾迪尼教授是圣?拉法埃萊研究所基因療法的負責人。他說：“我們從3年前開始進行臨床試驗，最初6位患者的治療結果給了我們很大的鼓勵。基因療法不僅安全，而且效果顯著。它改變了幾種疾病的臨床治療歷史。”

“當然研究其中也遇到過挫折，不過我們的努力最終獲得了好的結果，能為這些病人找到具體的治愈方法我們真的很開心，”路易說。

來自倫敦大奧蒙德街醫院的鮑比?加斯帕教授也表示：“這項研究真的很讓人激動，腦白質營養不良是一種非常重要的神經退化性疾病，之前其它醫學方法都無法治愈，如今基因療法可以實現這個目標，并且病人能正常生活了，這真是令人開心。這也為其它疾病的治療帶來了新的希望。”

（來源：中國日報網 信蓮 編輯：王琦琛）